黏多糖貯積癥I型藥物拉羅尼酶獲批國內上市

　　（記者陸悅） 6月3日，記者從國家藥品監督管理局獲悉，由Genzyme公司申報的注射用拉羅尼酶濃溶液（Aldurazyme，商品名：艾而贊）通過優先審評審批程序獲批在國內上市，用于罕見病黏多糖貯積癥I型患者（MPSI）的長期酶替代治療，用于治療疾病的非神經系統表現。該藥是首個MPSI患者治療用藥。

　　黏多糖貯積癥是由于人體細胞的溶酶體內降解黏多糖的水解酶發生突變導致其活性喪失，黏多糖不能被降解代謝，最終貯積在體內而發生的疾病。2018年5月，黏多糖貯積癥被列入中國《第一批罕見病目錄》中。在今年5月15日的“國際黏多糖貯積癥關愛日”,上海市罕見病防治基金會等四家單位聯合發布了《從黏多糖貯積癥剖析中國罕見病患者生存現狀》報告，報告顯示國內MPS患者組織正式注冊的患者為378名，其中兒童患者約占84%，預備注冊患者約200多名。在照料方面，60%患者存在行動困難，54%生活不能完全自理，80%求學困難，導致患者家屬全年平均110天照料陪護。在費用方面，疾病平均總支出為36萬元。由于國內缺乏有效的特異性藥物治療手段，41%的患者在確診后未接受任何治療，47%的患者只能對癥治療，甚至有8.95%的患者為了接受特異性藥物的治療而遠走海外。

　　黏多糖貯積癥可分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ、Ⅶ、Ⅸ型等7種型。其中，黏多糖貯積癥I型（MPSI）由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起，可導致體內所有器官和組織中糖胺聚糖等過量蓄積，進而危及生命。拉羅尼酶是一種水解溶酶體糖胺聚糖（GAG）特異性酶，經由體外細胞培養提取得到，作為外源性酶用于MPSI患者，可緩解其由于多糖貯積引起的多器官功能失調。

　　Aldurazyme于2003年在美國獲批上市，但始終未進入中國市場。2019年3月，國家藥監局藥審中心公示了第二批臨床急需境外新藥名單，Aldurazyme即位列其中。2019年5月，Genzyme公司向藥審中心遞交了Aldurazyme在中國的上市申請，并被納入優先審評程序。

　　據統計，在我國發布的臨床急需境外新藥名單中，有三款黏多糖貯積癥用藥，分別是Aldurazyme、Vimizim（依洛硫酸酯酶α）以及Elaprase（艾杜糖硫酸酯酶）。其中，Vimizim用于治療黏多糖貯積癥IVA型患者，已于2019年5月在國內獲批上市。