2020年孤兒藥市場規模將達到1760億美元

　　2014年10月29日市場咨詢公司 Evaluate 公布了新的“EvaluatePharma?孤兒藥2014年報告”，指出2020年孤兒藥有望占到處方藥總銷售額的19%，不包括仿制藥的份額，年銷售額將達到1760億美元。

　　孤兒藥市場的增長率設定為11%，目前整體處方不包括仿制藥的市場增長率為5%，孤兒藥市場增長率將超出一倍以上。Evaluate公司在今年的報告中首次涵蓋了美國銷售、成交量和價格的內容設定。在2014年，每名患者每年在孤兒藥上的平均花費為137782美元，相比其他非罕見病藥物平均花費為20875美元。

　　“孤兒藥已不再是一個縫隙市場，預計到2020年將占處方藥市場的 19%，”Evaluate的研究負責人Raeside表示，“雖然使用孤兒藥的人群被定義為最小的，但他們代表了高額的門診支出，而隨著越來越多的孤兒藥推出，保險公司將仔細尋找新的工具來抓捕成本的增長，。”

　　報告中一些的主要發現如下：

　　2013年在美國有260孤兒藥獲得相應的稱號。

　　至2020年孤兒藥銷售額每年增長11%，用于治療主要患者群體的普通藥物(不包括仿制藥)增長率為5%。

　　Vertex的VX-809與Kalydeco組合藥物是2013年基于凈現值最有價值的研發中的孤兒藥，而Pharmacyclics的Imbruvica2013年被美國 FDA批準，被評為最有前途的新孤兒藥。

　　百時美施貴寶將在2020年超越諾華稱為孤兒藥領域領導者，其孤兒藥的銷售主要歸功于癌癥免疫治療藥物Opdivo。

　　罕見病藥物的3期試驗成本僅為非孤兒藥的一半，但孤兒藥的開發時間并不比非孤兒藥短。

　　對3期階段或提交申請的孤兒藥的投資預期收益率比非罕見病藥物高1.89倍。