為救兒子而自制藥？這位父親的背后，拷問出罕見藥如今的現(xiàn)實(shí)困局

曾幾何時(shí)，一部電影《我不是藥神》，觸碰到了每個(gè)中國(guó)人最無奈的地方----

看病貴，看病難。

也正因?yàn)檫@段關(guān)于窮病的論述，絕對(duì)就能戳到很多人的心眼里去。

這部電影主要重點(diǎn)描述了一瓶抗癌“藥”的故事，這種藥即是救人的藥，無數(shù)人的生命得以延續(xù)；同時(shí)這也是“吃人”的藥，高昂的售價(jià)讓多少人望而卻步，甚至因病致貧。

圍繞著這瓶“藥”，折射出世間的百態(tài)人生。

走出電影院，回歸現(xiàn)實(shí)，你會(huì)發(fā)現(xiàn)生活中，這瓶“藥”依然存在。

兩個(gè)月后要為兒子做基因替代臨床試驗(yàn)？這位“藥神父親”不能停下的冒險(xiǎn)

前段時(shí)間，一則“高中學(xué)歷父親為罕見病兒子自學(xué)制藥”新聞吸引了網(wǎng)友的關(guān)注，一位30歲的男子徐偉，由于自己的兒子患有罕見病---Menkes綜合征，這種病目前沒有特效藥。

為了救兒子，這位只有高中學(xué)歷的父親開始冒險(xiǎn)制藥救子，通過閱讀了大量的醫(yī)學(xué)論文，將家里的雜物間改成實(shí)驗(yàn)室，在沒有親朋好友的支持下，他選擇了自制可以緩解灝洋病情發(fā)展的化合物。

（圖源網(wǎng)絡(luò)）

然而，徐偉在研發(fā)過程中也進(jìn)入了尷尬的局面。

一方面的藥物研究已不再像化合物組氨酸銅那樣簡(jiǎn)單的藥物研究，而是開始進(jìn)入基因替代，既有技術(shù)上的壁壘，同時(shí)也有無法預(yù)估的風(fēng)險(xiǎn)。

（圖源網(wǎng)絡(luò)）

而另一方面，基因替代療法又有醫(yī)學(xué)倫理的爭(zhēng)議，也違背了《最高人民法院最高人民檢察院關(guān)于執(zhí)行，<中華人民共和國(guó)刑法>確定罪名的補(bǔ)充規(guī)定（七）》規(guī)定了非法植入基因編輯、克隆胚胎罪罪名。

但面對(duì)兒子的性命，徐偉也面臨一座險(xiǎn)峰，這是一場(chǎng)與時(shí)間賽跑、性命攸關(guān)的冒險(xiǎn)之旅。

罕見的藥，到底有多罕見？

雖說醫(yī)學(xué)不斷發(fā)展和鉆研，但同時(shí)各種新型的疾病也不斷被發(fā)現(xiàn)，目前臨床上有很多疾病屬于罕見病。

罕見藥為何會(huì)如此稀缺，主要針對(duì)2方面：

第一，患者數(shù)量極少

對(duì)于罕見病的標(biāo)準(zhǔn)，各個(gè)國(guó)家定義有所不同，比如美國(guó)1500:1、日本2500:1、歐盟2000:1且屬重大危病。

正因發(fā)病人群少，發(fā)病幾率極微，而這種疾病的治療所需要的專用藥品，因?yàn)閿?shù)量稀缺，就如同孤兒一樣，又稱為“孤兒藥”。

第二，制藥企業(yè)的經(jīng)濟(jì)利益

企業(yè)的目的是以營(yíng)利為主，制藥企業(yè)同樣也不例外。

要知道，一款藥的生產(chǎn)需要經(jīng)過研制、開發(fā)、臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)等多個(gè)環(huán)節(jié)，每一個(gè)環(huán)節(jié)都需要極大的經(jīng)濟(jì)成本。

若碰到銷售市場(chǎng)狹窄，那么又有哪個(gè)藥企愿意看到自己費(fèi)盡財(cái)力、物力等成本來研制的藥品，最終卻無法給自己帶來利益呢？

罕見藥的難題，不僅僅是貴的問題

據(jù)Evaluate在近兩年（2017-2018）曾發(fā)布的孤兒藥行業(yè)報(bào)告，數(shù)據(jù)顯示：到了2024年，罕見藥的銷售額預(yù)估高達(dá)2620億美元，其中2018-2024年復(fù)合增長(zhǎng)率就達(dá)到11.3％，是非罕見藥的2倍左右。

同時(shí)，罕見藥的人均花費(fèi)、中位數(shù)也是非罕見藥的5倍以上。

然而，罕見藥數(shù)量少，價(jià)格貴，對(duì)于這種“供需緊張”的局面，各國(guó)各地也都紛紛推出各種政策來保證罕見藥的供應(yīng)。

比如美國(guó)，早在1983年就頒布了一部《孤兒藥法案》，鼓勵(lì)、指導(dǎo)以及幫助藥企來積極投身罕見藥的研發(fā)，保障藥企的利益不受損失，激發(fā)藥企生產(chǎn)孤兒藥的積極性。

1997年，澳大利亞對(duì)其1990年版《醫(yī)療用品法》（Therapeutic Goods Act）進(jìn)行了全面修訂，增加了罕見病藥物相關(guān)政策。

此后，日本、新加坡、歐盟等也都推出了類似的法規(guī)，保證制藥企業(yè)的經(jīng)濟(jì)利益，保證罕見藥的研發(fā)和供應(yīng)。

針對(duì)罕見藥這方面，我國(guó)卻還是有些欠缺

對(duì)于罕見病、罕見藥這方面，也沒有相關(guān)的明確官方定義。

而缺乏了基礎(chǔ)的定義，針對(duì)藥企的相關(guān)優(yōu)惠政策也就空白，國(guó)內(nèi)藥企的利益無法得到保障，自然也就沒有生產(chǎn)罕見藥的積極性。

再加上定價(jià)體系的僵硬，醫(yī)保模式又缺乏了官方指導(dǎo)，導(dǎo)致目前上市的罕見藥無法很好地流通，甚至還有退市的風(fēng)險(xiǎn)。

但好在國(guó)家衛(wèi)健委也開始認(rèn)識(shí)到問題的重要性，雖說尚未有相關(guān)配套政策、法規(guī)來保障罕見藥的研發(fā)，但也成立了“罕見病診療與保障專家委員會(huì)”、通過醫(yī)保改革、醫(yī)藥代表談判等手段。

（2017年和2019年兩次談判納入《基本醫(yī)療保險(xiǎn)目錄》的罕見病藥物情況）

尤其是近幾年，衛(wèi)健委還建立健全國(guó)家醫(yī)保藥品目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，實(shí)施國(guó)家醫(yī)保談判藥品“雙通道”政策，穩(wěn)步推進(jìn)藥品改革措施實(shí)施落地，持續(xù)鞏固醫(yī)保藥品政策改革成效。

這些種種舉措，也大大保障罕見病患者的相關(guān)利益。

當(dāng)然，這條路依然任重而道遠(yuǎn)。

不僅需要國(guó)家立法支持，針對(duì)罕見的病學(xué)研究、制藥研究技術(shù)、醫(yī)保支付能力等也需要一一攻破。

我們真誠(chéng)希望，我國(guó)的罕見病治療能夠健康有序發(fā)展起來，讓《我不是藥神》回歸電影，而不是現(xiàn)實(shí)重現(xiàn)。

罕見病雖說發(fā)病率極低，也許是萬分之一，也許是百萬分之一。

但若這個(gè)分子降落到一個(gè)患兒，一個(gè)家庭，那不僅僅只是一個(gè)數(shù)字，而是一段現(xiàn)實(shí)的無奈。

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